Баловаптан — быть или не быть?

Всегда неприятно, когда лекарство, разработанное для лечения состояния, от которого еще нет препаратов, не оправдывает себя. И это произошло в 2021 году, когда Roche (швейцарская фармацевтическая компания) отказалась от баловаптана, который был лидером потенциальных методов лечения расстройств аутистического спектра (РАС).

По данным Центров по контролю и профилактике заболеваний, примерно у 1 из 59 детей был выявлен РАС с сопутствующими трудностями в социальном взаимодействии и общении, а также другими симптомами, включая повторяющееся поведение.

На данный момент единственными препаратом для снижения раздражительности у людей с РАС являются антипсихотики (например, рисперидон), но они могут вызывать серьезные побочные эффекты.

Roche надеялась, что баловаптан (RG7314) может стать первым препаратом для борьбы с механизмами, лежащими в основе РАС. Ранее фармацевтическая промышленность не могла создать лекарство, потому что РАС — это разнообразное, гетерогенное расстройство. У Novartis и Seaside Therapeutics также были попытки создать препараты, но закончились неудачей.

Баловаптан является антагонистом рецептора вазопрессина 1а и блокирует гормон вазопрессин. Исследования показали, что препарат может помочь нейронам мозга взаимодействовать друг с другом, что, возможно, играет определенную роль в социальных связях.

Аналогичный подход был опробован и с окситоцином. Исследователи думали, что он улучшает социальное функционирование. Это подтвердилось в небольшом исследовании у детей с аутизмом, которое было проведено в 2017 году, но не было подтверждено в более серьезных клинических испытаниях.

Баловаптан казался прорывом два года назад, но Roche в 2020 году отказалась от испытания фазы 3 у взрослых с РАС после промежуточного анализа, предполагающего, что было мало шансов на эффективность препарата.

С тех пор баловаптан больше не фигурирует в списке лекарств от аутизма, хотя Roche все еще работает над лечением РАС. Теперь внимание переключилось на G7816. Это низкомолекулярный высокоселективный положительный аллостерический модулятор рецептора ГАМК-α5, который, по данным компании, экспрессируется в ключевых областях мозга, пораженных при РАС.

Ранее, в том же году, появилась надежда на другую потенциальную терапию буметанидом, когда британско-китайские исследователи проверили это универсальное лекарства от артериального давления у 83 детей с РАС. В результате обнаружили снижение тяжести симптомов по сравнению с плацебо и небольшое количество побочных эффектов. Буметанид также действует на ГАМК-путь.

Источник –